脑部基因编辑治疗致6岁女童死亡，一年多未公布，约1.3亿日元由父母承担，中国

7月23日、中国の病院で脳を標的とした遺伝子編集治療を受けた6歳の女児が、投与から7日後に死亡していたことが米科学誌ScienceとRetraction Watchの調査で明らかになった。 遺族は責任追及を求めている。 女児が死亡したのは2025年3月だが、1年以上公表されず、前臨床段階の有効性を示す論文だけが26年2月にNature誌に掲載されていた。 報道を受け、研究者が所属する上海交通大学医学部は7月26日、全面的な調査を行い、結果に基づいて厳正に対処するとの声明を発表した。 亡くなった女児は、CHD3という遺伝子の一文字の変異による希少疾患「スナイダース・ブロック=カンポー症候群」と診断されていた。 確認例は世界で237人しかない。 発達の程度は比較的軽度だったが、両親は上海交通大学医学部附属新華病院で、研究者の仇子龍氏が開発した塩基編集治療を受けさせることを決めた。 費用の約86万ドル(約1億3000万円)は両親が自身の貯金と親族からかき集めた金で負担した。 治療では、編集酵素の設計図を積んだ数兆個のウイルスが、背骨から脊髄液に注入された。 しかし「血栓性微小血管症」と呼ばれる、全身の細い血管に微小な血栓ができる合併症が起こり、女児は投与から7日後に死亡した。 病院の倫理委員会は死の2日後の会議で、死因が治療の因果関係に関連すると結論づけている。 なお、同意書には起こりうる事象として血栓性微小血管症が記載されていたが、死亡の可能性は明記されていなかった。 危険の兆候は、投与の約1カ月前の時点ですでにあった。 サル4頭での毒性試験の報告書では、投与量の高低にかかわらず4頭全てに中等度から重度の肝障害が生じ、高用量を投与された1頭には腎障害も認められていた。 つまり、ヒトへの投与に踏み切る前から、この治療が臓器障害を引き起こしうることは分かっていたことになる。 遺伝学、ウイルス学、生命倫理などの分野の専門家7人は、リスク説明が不十分だったこと、動物実験の安全性シグナルが軽視されたこと、そもそも有効性が見込みにくい試験だったことを問題視している。 事故後、地元衛生当局が病院に科した罰金は約3600ドルにとどまり、仇氏本人への公的な処分はなかった。 一家は、仇氏の下で実験を統括した研究者Kan Yang氏の個人口座へ、プロジェクト期間を通じて計13万ドルを直接送金していた。 仇氏自身が金銭を要求することはなかったが、父親は面会のたびに飲食代を負担し、複数台のiPhoneやiPad、酒を贈っていた。 遺族をさらに怒らせたのが論文の扱いだった。 当初の投稿原稿には一家の遺伝子データと謝辞が含まれていたが、掲載版ではいずれも削除され、資金提供者としての一家への言及も消えていた。 サルの実験データは差し替えられ、毒性試験で見つかった肝障害や腎障害への言及もなく、女児の死にも触れていなかった。 両親は死後、仇氏に論文の取り下げを求めたが、最終的には応じられなかった。

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